曾幾何時，一部電影《我不是藥神》，觸碰到了每個中國人最無奈的地方----

看病貴，看病難。

也正因為這段關于窮病的論述，絕對就能戳到很多人的心眼里去。

這部電影主要重點描述了一瓶抗癌“藥”的故事，這種藥即是救人的藥，無數人的生命得以延續；同時這也是“吃人”的藥，高昂的售價讓多少人望而卻步，甚至因病致貧。

圍繞著這瓶“藥”，折射出世間的百態人生。

走出電影院，回歸現實，你會發現生活中，這瓶“藥”依然存在。

兩個月后要為兒子做基因替代臨床試驗？這位“藥神父親”不能停下的冒險

前段時間，一則“高中學歷父親為罕見病兒子自學制藥”新聞吸引了網友的關注，一位30歲的男子徐偉，由于自己的兒子患有罕見病---Menkes綜合征，這種病目前沒有特效藥。

為了救兒子，這位只有高中學歷的父親開始冒險制藥救子，通過閱讀了大量的醫學論文，將家里的雜物間改成實驗室，在沒有親朋好友的支持下，他選擇了自制可以緩解灝洋病情發展的化合物。

（圖源網絡）

然而，徐偉在研發過程中也進入了尷尬的局面。

一方面的藥物研究已不再像化合物組氨酸銅那樣簡單的藥物研究，而是開始進入基因替代，既有技術上的壁壘，同時也有無法預估的風險。

（圖源網絡）

而另一方面，基因替代療法又有醫學倫理的爭議，也違背了《最高人民法院最高人民檢察院關于執行，<中華人民共和國刑法>確定罪名的補充規定（七）》規定了非法植入基因編輯、克隆胚胎罪罪名。

但面對兒子的性命，徐偉也面臨一座險峰，這是一場與時間賽跑、性命攸關的冒險之旅。

罕見的藥，到底有多罕見？

雖說醫學不斷發展和鉆研，但同時各種新型的疾病也不斷被發現，目前臨床上有很多疾病屬于罕見病。

罕見藥為何會如此稀缺，主要針對2方面：

第一，患者數量極少

對于罕見病的標準，各個國家定義有所不同，比如美國1500:1、日本2500:1、歐盟2000:1且屬重大危病。

正因發病人群少，發病幾率極微，而這種疾病的治療所需要的專用藥品，因為數量稀缺，就如同孤兒一樣，又稱為“孤兒藥”。

第二，制藥企業的經濟利益

企業的目的是以營利為主，制藥企業同樣也不例外。

要知道，一款藥的生產需要經過研制、開發、臨床試驗、生產等多個環節，每一個環節都需要極大的經濟成本。

若碰到銷售市場狹窄，那么又有哪個藥企愿意看到自己費盡財力、物力等成本來研制的藥品，最終卻無法給自己帶來利益呢？

罕見藥的難題，不僅僅是貴的問題

據Evaluate在近兩年（2017-2018）曾發布的孤兒藥行業報告，數據顯示：到了2024年，罕見藥的銷售額預估高達2620億美元，其中2018-2024年復合增長率就達到11.3％，是非罕見藥的2倍左右。

同時，罕見藥的人均花費、中位數也是非罕見藥的5倍以上。

然而，罕見藥數量少，價格貴，對于這種“供需緊張”的局面，各國各地也都紛紛推出各種政策來保證罕見藥的供應。

比如美國，早在1983年就頒布了一部《孤兒藥法案》，鼓勵、指導以及幫助藥企來積極投身罕見藥的研發，保障藥企的利益不受損失，激發藥企生產孤兒藥的積極性。

1997年，澳大利亞對其1990年版《醫療用品法》（Therapeutic Goods Act）進行了全面修訂，增加了罕見病藥物相關政策。

此后，日本、新加坡、歐盟等也都推出了類似的法規，保證制藥企業的經濟利益，保證罕見藥的研發和供應。

針對罕見藥這方面，我國卻還是有些欠缺

對于罕見病、罕見藥這方面，也沒有相關的明確官方定義。

而缺乏了基礎的定義，針對藥企的相關優惠政策也就空白，國內藥企的利益無法得到保障，自然也就沒有生產罕見藥的積極性。

再加上定價體系的僵硬，醫保模式又缺乏了官方指導，導致目前上市的罕見藥無法很好地流通，甚至還有退市的風險。

但好在國家衛健委也開始認識到問題的重要性，雖說尚未有相關配套政策、法規來保障罕見藥的研發，但也成立了“罕見病診療與保障專家委員會”、通過醫保改革、醫藥代表談判等手段。

（2017年和2019年兩次談判納入《基本醫療保險目錄》的罕見病藥物情況）

尤其是近幾年，衛健委還建立健全國家醫保藥品目錄動態調整機制，實施國家醫保談判藥品“雙通道”政策，穩步推進藥品改革措施實施落地，持續鞏固醫保藥品政策改革成效。

這些種種舉措，也大大保障罕見病患者的相關利益。

當然，這條路依然任重而道遠。

不僅需要國家立法支持，針對罕見的病學研究、制藥研究技術、醫保支付能力等也需要一一攻破。

我們真誠希望，我國的罕見病治療能夠健康有序發展起來，讓《我不是藥神》回歸電影，而不是現實重現。

罕見病雖說發病率極低，也許是萬分之一，也許是百萬分之一。

但若這個分子降落到一個患兒，一個家庭，那不僅僅只是一個數字，而是一段現實的無奈。

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