【光明時(shí)評(píng)】

　　前些日子，隨著幾十萬元一針的天價(jià)救命藥刺痛人們的神經(jīng)，相關(guān)的罕見病也逐漸進(jìn)入公眾視野，罕見病人的生存醫(yī)療狀況也得到越來越廣泛的關(guān)注。

　　罕見病多由基因突變引起，其隨機(jī)性和不可預(yù)防性增加了罕見病患者和家庭的悲情色彩。一個(gè)出現(xiàn)了罕見病患者的家庭，面臨的往往是無藥可治、沒有未來。罕見病罕見，但各種破解困局的努力和制度措施不應(yīng)缺位。讓所有罕見病患者有藥可治、治療得起，不僅彰顯社會(huì)的文明程度，更體現(xiàn)醫(yī)療保障制度的公平性和可及性。

　　罕見病又稱“孤兒病”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前全球范圍內(nèi)已確認(rèn)的罕見病病種約7000種。根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會(huì)遺傳分會(huì)給出的定義，罕見病是患病率低于五十萬分之一或新生兒發(fā)病率低于萬分之一的疾病或病變。以此估算，中國(guó)罕見病患者預(yù)計(jì)超過2000萬，其中很多患者是兒童期起病，病情往往比較嚴(yán)重。在他們當(dāng)中，并不是每一位患者都能幸運(yùn)地接受治療。實(shí)現(xiàn)全民健康，不能忽略罕見病患者，罕見病診療與保障體系亟待建立和完善。

　　當(dāng)前我國(guó)罕見病防治面臨的困難，主要集中在幾個(gè)方面：相關(guān)藥品大多需要進(jìn)口，不少患者無藥可用；對(duì)罕見病患者的醫(yī)療保障非常有限，大量治療用藥入不了醫(yī)保目錄，很多患者無力支付醫(yī)療費(fèi)用；現(xiàn)行醫(yī)保藥品政策是針對(duì)大多數(shù)常見病制定的，罕見病藥品鮮有納入其中，患者用藥只能自費(fèi)；診斷難、藥物少、無醫(yī)保、缺法律……罕見病逐漸受到多方關(guān)注，從多家醫(yī)院納入罕見病診療網(wǎng)絡(luò)，到國(guó)家衛(wèi)健委等5部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，國(guó)家正在想辦法為罕見病開出診斷方。

　　罕見病醫(yī)療保障依然任重道遠(yuǎn)。因?yàn)楹币姡�罕見病患者的診療沒有保障，解開難題最關(guān)鍵的，是缺少一部全國(guó)性的罕見病法案。目前，我國(guó)罕見病藥品的可及性和可獲得性較低且保障水平不足。國(guó)外最新的藥物進(jìn)入國(guó)內(nèi)難度大，即便進(jìn)入，價(jià)格也高到難以承受。需要進(jìn)一步制定“孤兒藥”研發(fā)的鼓勵(lì)性政策并提供經(jīng)費(fèi)支持，健全“孤兒藥”的支付體系。加快已在國(guó)外上市、尚未在國(guó)內(nèi)注冊(cè)的罕見病用藥在中國(guó)上市。將“孤兒藥”，特別是針對(duì)兒童罕見病的藥品納入醫(yī)療保險(xiǎn)和商業(yè)保險(xiǎn)等多渠道考量，或者采取多渠道籌資模式，建立罕見病專項(xiàng)基金，要對(duì)罕見病的醫(yī)療保障進(jìn)行系統(tǒng)性的制度設(shè)計(jì)。罕見病藥價(jià)貴問題涉及面廣，需要國(guó)家、社會(huì)組織、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和患者共同努力，才能讓罕見病治療可及。要積極發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)慈善救助等社會(huì)資源為患者減負(fù)，早日讓罕見病患者用得上藥、用得起藥。

　　我國(guó)正在進(jìn)行健康中國(guó)建設(shè)，對(duì)罕見病救助立法和為罕見病群體提供關(guān)愛幫助，是我們社會(huì)發(fā)展成熟度的一個(gè)標(biāo)志。人民對(duì)美好生活的向往，就是我們的奮斗目標(biāo)。讓罕見病患者“罕有所醫(yī)”，給人民群眾更多的獲得感、幸福感、安全感。

　　（作者：華羽，系媒體評(píng)論員）